Сегодня стали известны имена лауреатов Нобелевской премии по физиологии и медицине 2024 года: это Виктор Амброс и Гэри Равкан, которые открыли микроРНК и описали механизм её участия в посттранскрипционной регуляции экспрессии генов.
«Условно [эту премию] можно назвать «часть вторая», ведь она — составляющая РНК-интерференции, за которую ту же премию [по физиологии и медицине] вручили биохимикам [Эндрю Файеру и Крейгу Мелло] в 2006-м году», — говорит Павел Волчков, заведующий лабораторией геномной инженерии МФТИ, в беседе с журналистами РБК.
РНК-интерференция — это механизм регуляции экспрессии генов, который работает за счет того, что малые некодирующие РНК-последовательности, частично комплементарные тому или иному гену, останавливают производство соответствующего белка. Файер и Мелло показали, что если ввести в клетку нематоды двуцепочечную РНК, одна из цепей которой была комплементарна мышечному белку (а другая, соответственно, его воспроизводила) unc-22, черви начинают проявлять те же самые симптомы, что и нематоды, у которых работа гена unc-22 нарушена. Так стало ясно, что можно использовать этот механизм в прикладных целях. Сегодня в клинической практике используется уже как минимум два лекарства на базе РНК-интерференции: против амилоидоза и острой печеночной порфирии.
Свои работы Файер и Мелло опубликовали в конце 90-х, уже после того, как Амброс и Равкан показали, что белок lin-4, комплементарный некодирующему фрагменту гена lin-14, влияет на экспрессию последнего в нематодах, но до того, как Равкан продемонстрировал, что этот же механизм работает и в клетках человека (но на других генах).
